Skip to content

Nieuwe test bij taai slijm

Taaislijmziekte kan worden veroorzaakt door 1.900 uiteenlopende genmutaties. Iedere patiënt reageert anders op potentiële medicijnen. Zie daar de grote struikelblokken bij de behandeling van de dodelijke ziekte. Utrechtse wetenschappers hebben nu een testmethode ontwikkeld om deze te bedwingen.

Tekst: Ellen de Visser
Datum: 3 juni 2013

UTRECHT – Bij taaislijmziekte (cystische fibrose, CF) is de deur in het membraan van slijmproducerende cellen kapot, verduidelijkt hoogleraar kinderlongziekten Kors van der Ent (UMC Utrecht). Bij de ene patiënt hangt de deur uit het lood, bij de ander is de klink kapot – de vraag is welke aannemer de deur op de juiste wijze kan herstellen.

Dat de deur niet functioneert, heeft te maken met een bepaald eiwit dat niet of niet goed wordt aangemaakt. Daardoor hapert het transport van ionen en vloeistof in en uit de cel. In de cellen van vooral de longen en de darmen ontstaat zo taai slijm.

In het Utrechtse lab werd ontdekt hoe eventuele aannemers vooraf kunnen worden geselecteerd. Onderzoekers haalden bij CF-patiënten rectaal wat darmcellen weg, kweekten daaruit stamcellen en lieten die uitgroeien tot minidarmen. In Nature Medicine beschrijven ze hoe ze zo per patiënt stoffen en medicijnen konden uitproberen. De onderzoekers slaagden erin om in de gekweekte darmcellen de werking te meten van het betrokken eiwit.

Ze gebruikten daartoe een stof die de cellen kan laten opzwellen. Als een medicijn de werking van het falende eiwit verbeterde, herstelde de kapotte deur zich, kon er weer vloeistof de cel in en zwol die op. Door de mate van zwelling te meten, wisten de onderzoekers per patiënt het effect van het geneesmiddel te achterhalen.

Die nieuwe testmethode kan worden gebruikt om te zoeken naar medicijnen, zegt hoofdonderzoeker Jeffrey Beekman. Zo kunnen combinaties van stoffen of medicijnen worden getest op effectiviteit. Artsen kunnen zo ook snel achterhalen voor wie een medicijn geschikt is. En bij klinische studies kunnen onderzoekers vooraf selecteren welke patiënten het beste kunnen meedoen.

Er is nu één medicijn dat het onderliggende defect bij taaislijmziekte aanpakt. Onderzoek naar nieuwe middelen is gaande. De medicatie is extreem duur, zegt Van der Ent. ‘We spreken over zeker twee ton per jaar. Je kunt dus niet steeds tegen patiënten zeggen: probeer het maar.’ Bovendien willen artsen bij kinderen die nog geen symptomen hebben in de toekomst medicijnen preventief gaan gebruiken. Dat wordt gemakkelijker, nu CF vlak na de geboorte kan worden opgespoord met een hielprik. ‘Als we jonge kinderen medicijnen geven, moeten we wel zeker weten dat die werken.’

Groot voordeel is dat de darmcellen kunnen worden ingevroren, zegt Beekman. ‘Je neemt een keer cellen weg en daarna kun je steeds nieuwe middelen testen.’ In Utrecht gebeurt dat al. Zo is ontdekt dat combinaties van bestaande stoffen onverwacht effectief kunnen zijn. Een medicijn dat tot nu toe weinig beloftevol leek, blijkt bijvoorbeeld soms wel degelijk te werken als het wordt gecombineerd met een ander middel. Van der Ent: ‘Het ene zorgt voor de nieuwe deur, het andere voor de klink en met zijn tweeën maken ze de deur open. Dat soort effecten ontdek je niet in klinische studies.’

Scroll To Top